Imaginez des mini-cerveaux cultivés en laboratoire, analysés par une IA surpuissante pour trouver des remèdes aux maladies neurologiques. Non, ce n’est pas de la science-fiction, c’est la réalité chez BrainStorm Therapeutics, une start-up californienne qui révolutionne la recherche médicale.
Des organoïdes et de l’IA : un duo gagnant
Plus d’un milliard de personnes dans le monde sont touchées par des maladies neurologiques, de l’Alzheimer au Parkinson, en passant par des centaines d’autres affections rares. BrainStorm Therapeutics s’attaque à ce défi colossal en combinant l’intelligence artificielle et des « organoïdes » : des mini-cerveaux 3D créés à partir de cellules souches de patients. Cette méthode hybride, où les données cliniques et les modèles d’IA s’alimentent mutuellement, accélère considérablement le développement de médicaments.
« Le cerveau est le dernier territoire inexploré de la biologie moderne », explique Robert Fremeau, fondateur et PDG de BrainStorm, ancien directeur scientifique en neurosciences chez Amgen. « En combinant nos modèles de maladies organoïdes avec la puissance de l’IA générative, nous pouvons enfin commencer à démêler la biologie complexe des réseaux de maladies. »
Un « essai clinique dans une boîte de Petri »
L’objectif ? Diminuer le taux d’échec des médicaments candidats lors des essais cliniques (actuellement supérieur à 93 %) et identifier des thérapies applicables à plusieurs maladies. Une ambition qui rendrait le développement de traitements plus rapide et plus économique.
« Ce taux d’échec alarmant est principalement dû à l’incapacité des modèles précliniques traditionnels, utilisant des rongeurs ou des cellules 2D, à prédire l’efficacité chez l’humain », précise Jun Yin, cofondateur et directeur technique de BrainStorm. « En intégrant des organoïdes cérébraux humains à l’analyse par IA, nous construisons une plateforme qui reflète mieux la complexité de la neurobiologie humaine et améliore les chances de succès clinique. »
Concrètement, les organoïdes permettent de tester des milliers de molécules par jour directement sur des cellules cérébrales humaines. « Nos organoïdes ont des ondes cérébrales spontanées, comme un vrai cerveau ! », s’enthousiasme Maya Gosztyla, cofondatrice et directrice des opérations. « C’est comme un essai clinique dans une boîte de Petri ! »
Accélérer la découverte de médicaments grâce à l’IA
Les modèles d’IA de BrainStorm, exécutés sur des GPU NVIDIA dans le cloud, ont été développés à l’aide de NVIDIA BioNeMo Framework, une boîte à outils pour la découverte de médicaments. L’entreprise est d’ailleurs membre de NVIDIA Inception, un réseau mondial de start-ups innovantes.
La plateforme de BrainStorm permet de simuler le fonctionnement du cerveau humain et l’impact de différents traitements. « On peut faire des milliers de simulations, beaucoup plus rapidement et à moindre coût qu’en laboratoire », explique Maya Gosztyla. « On teste ensuite les médicaments les plus prometants sur les organoïdes, avant de passer aux essais sur l’humain. »
Cette technologie a déjà permis de découvrir que le donépézil, un médicament contre l’Alzheimer, pourrait également traiter le syndrome de Rett, une maladie neurodéveloppementale rare. En neuf mois seulement, BrainStorm est passé du criblage sur organoïdes à la demande d’un essai clinique de phase 2, récemment approuvée par la FDA.
L’avenir de la recherche sur les maladies rares
BrainStorm travaille également sur des modèles d’IA multimodaux intégrant des données de séquençage cellulaire, d’imagerie, d’EEG, etc. « Des données de haute qualité sont essentielles pour concevoir les bons médicaments », souligne Jun Yin. « L’IA nous aidera à mieux comprendre les maladies, à trouver des médicaments plus efficaces et, à terme, à identifier des biomarqueurs pour une médecine de précision. »
Le prochain projet de l’entreprise ? Un partenariat avec la Fondation CURE5 pour mener le criblage de médicaments le plus complet à ce jour sur le syndrome CDKL5, une autre maladie neurodéveloppementale rare.
« La recherche sur les maladies rares est en pleine transformation », conclut Robert Fremeau. « L’association de notre technologie d’organoïdes et de l’IA avec les ressources de NVIDIA accélère considérablement l’innovation et réduit les coûts. Ce qui prenait autrefois une décennie et des milliards de dollars peut maintenant être étudié en quelques mois avec des ressources bien plus modestes. »
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